Aproximación a una terapia génica mitocondrial

Abstract

[ES] Aunque aún no ha llegado la cura definitiva para estas enfermedades, muchos son los intentos para conseguirla. Una manera de curar estas células con mitocondrias disfuncionales puede ser el paso de mitocondrias sanas por parte de otras células, lo que se conoce como transferencia mitocondrial. Esta transferencia puede ser el inicio de una futura terapia génica que nos ayude a tratar los síntomas de estas enfermedades. En las diferentes enfermedades mitocondriales los distintos grados de heteroplasmia determinan la gravedad de la enfermedad, por eso conocer el grado de heteroplasmia resulta de gran ayuda a la hora de tratar los síntomas. La búsqueda de un método sencillo y fiable lograría establecer esos valores y tratar de una manera o de otra a los pacientes enfermos, además de ser una herramienta para el seguimiento de ensayos de terapia génica por transferencia mitocondrial.

[EN] There is no cure for these diseases, althought there are many attempts to get it. One way to treat these cells with dysfunctional mitochondria may be the transference of healthy mitochondria from other cells, which is known as mitochondrial transfer. This transfer can be the beginning of a future gene therapy to help us treat the symptoms of these diseases. In mitochondrial diseases, different degrees of heteroplasmy determine the severity of the disease, for that reason it¿s important to know it, because is a great help to treat the symptoms. The search for a simple and reliable method to establish those values can help to diagnosis and treat the sick patients, and is a essential tool to follow gene therapy assays by mitochondrial transfer.