Puesta a punto de un sistema de nanopartículas de sílice mesoporosa para edición génica basado en la tecnología CRISPR/Cas9

Abstract

The aim of this project is to optimize a novel nanodispositive based on silica mesoporous nanoparticles (MSNs) for genome editing in human cell lines, using CRISPR/Cas9 technology. It focuses on the synthesis and characterization of the mesoporous silica nanparticles capped with the CRISPR/Cas9 plasmid. The work is focused on the optimization of the CRISPR/Cas9 plasmid construction, which targets green fluorescent protein (GFP), as well as on the optimization of the GFP editing conditions in human cell lines using the MSNs as a carrier for plasmid delivery.

El objetivo de este trabajo es la puesta a punto de un nuevo nanodispositivo, basado en nanopartículas mesoporosas de sílice (MSNs), para la liberación en células humanas del plásmido CRISPR/Cas9 para la edición génica. El trabajo se centrará en la síntesis y caracterización de las nanopartículas mesoporosas de sílice funcionalizadas con el plásmido CRISPR/Cas9. En este caso, nos centraremos en la optimización del proceso de obtención del plásmido CRISPR/Cas9 para el silenciamiento génico de la proteína fluorescente verde (GFP), así como en establecer las condiciones más adecuadas para el editado de GFP en líneas celulares humanas haciendo uso de las nanopartículas mesoporosas de sílice como vehículo de transfección.